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Sclerosi Multipla – Genzyme riceve parere positivo del CHMP per il trattamento dei pazienti adulti con sclerosi multipla

 Genzyme, società del Gruppo Sanofi, ha annunciato oggi che il Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA)ha emanato parere positivo sull’approvazione di alemtuzumab per il trattamento dei pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante remittente (RRMS) con malattia attiva definita clinicamente o attraverso le immagini di risonanza magnetica.

 Inoltre, il CHMP ha espresso parere positivo sulla designazione di Nuova Sostanza Attiva (NAS) per teriflunomide, parere che fa seguito a quello espresso all’inizio dell’anno che raccomandava l’approvazione di teriflunomide per il trattamento dei pazienti adulti con  sclerosi multipla recidivante remittente. Una decisione definitiva della Commissione Europea (EC) sull’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa di alemtuzumab e teriflunomide è attesa nei prossimi mesi.

 I pareri espressi oggi dal CHMP preludono all’approvazione di due importanti nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da SM. Le terapie disponibili fino ad oggi hanno potuto rispondere ad alcuni dei bisogni ancora non soddisfatti nella SM, ma presentano ancora dei limiti, “ ha detto David Meeker, MD, Presidente e CEO di Genzyme. “Dopo l’approvazione, i medici avranno la possibilità di prescrivere alemtuzumab ai pazienti affetti da SM recidivante remittente eleggibili, in base alle loro valutazioni delle caratteristiche cliniche o in base alle immagini di risonanza magnetica, a prescindere dalla durata della malattia o dal percorso terapeutico seguito. Le aspettative su alemtuzumab da parte della comunità dei pazienti con SM sono alte e, con il parere positivo del CHMP di oggi, è stato fatto un ulteriore passo avanti per mettere a disposizione dei pazienti europei questo trattamento fortemente innovativo.”

 Il parere positivo espresso dal CHMP su alemtuzumab si basa sui dati raccolti negli studi clinici CARE-MS I e CARE-MS II, nei quali il prodotto ha mostrato di essere significativamente più efficace rispetto ad interferone beta-1a (somministrato per iniezione sottocutanea al dosaggio di 44 mcg per 3 somministrazioni settimanali) nel ridurre i tassi di recidiva. Nello studio CARE-MS II, anche l’accumulo di disabilità è risultato significativamente rallentato nei pazienti trattati con alemtuzumab rispetto ai pazienti trattati con interferone beta-1a e, dato estremamente importante, i pazienti trattati con alemtuzumab hanno sperimentato più frequentemente  un miglioramento della disabilità preesistente.

 “L’annuncio odierno di Genzyme rappresenta un momento fondamentale nel programma estensivo di valutazione di alemtuzumab nella SM,” ha affermato il Professor Alastair Compston, Direttore del Dipartimento di Neuroscienze Cliniche dell’Università di Cambridge, UK. “L’efficacia superiore di alemtuzumab rispetto a quella di interferone beta-1a, mantenuta nel tempo nonostante la bassa frequenza delle somministrazioni, rappresenta un approccio al trattamento che promette di riuscire a modificare il futuro di molte persone che vivono con SM recidivante remittente.”

 Alemtuzumab presenta un dosaggio ed uno schema di somministrazione innovativi che consistono in un ciclo di trattamento ripetuto per due anni consecutivi. Nel primo ciclo, alemtuzumab viene somministrato per infusione endovenosa in cinque giorni consecutivi e, nel secondo ciclo, a dodici mesi di distanza, in tre giorni consecutivi.

 Il programma di sviluppo clinico di alemtuzumab comprende due studi di fase 3 randomizzati che hanno messo a confronto alemtuzumab con il farmaco di confronto attivo interferone beta-1a nei pazienti con SM recidivante remittente attiva, “naive” a precedente trattamento (CARE-MS I) o che avevano avuto almeno una recidiva  durante la terapia pregressa  (CARE-MS II), nonché studi di estensione ancora in corso. Le basi per il programma di fase 3 sono state fornite da un ampio studio randomizzato di fase 2.

 I risultati di sicurezza sono stati concordanti tra lo studio CARE-MS I e lo studio CARE-MS II. I più comuni eventi avversi attribuibili ad alemtuzumab sono risultati le reazioni associate all’infusione, il più delle volte manifestatesi come mal di testa, rash, febbre, nausea e orticaria. Le infezioni sono risultate comuni sia nel gruppo trattato con alemtuzumab che in quello trattato con interferone beta-1a. Le più comuni rilevate nei pazienti trattati con alemtuzumab, sono risultate quelle delle alte vie respiratorie e del tratto urinario, le infezioni erpetiche e le infezioni influenzali. La maggior parte delle reazioni associate all’infusione e delle infezioni sono risultate di intensità da lieve a moderata ed hanno risposto ai trattamenti standard.

 In entrambi gli studi CARE-MS I e CARE-MS II, l’incidenza di eventi avversi gravi è stata simile nei due bracci di trattamento. Come precedentemente riportato, le malattie autoimmuni sono state più frequenti nei pazienti trattati con alemtuzumab, manifestandosi prevalentemente sotto forma di tiroiditi autoimmuni, osservate in circa il 36% dei pazienti nel corso del prolungato periodo di follow up. Nello stesso periodo, si è riscontrato lo sviluppo di trombocitopenia autoimmune nell’1,4% dei pazienti trattati con alemtuzumab, mentre nello 0,3% di essi si è riscontrata la presenza di una glomerulonefrite. Le malattie autoimmuni sono state diagnosticate immediatamente dopo l’insorgenza attraverso un programma di monitoraggio e sono state comunemente gestite utilizzando trattamenti standard.

 E’ stato predisposto un programma di gestione dei rischi strutturato in modo da individuare precocemente e gestire tempestivamente tali eventi avversi. 

 Negli Stati Uniti, lo scorso gennaio, la FDA ha accettato di riesaminare la Richiesta di Autorizzazione per Farmaci Biologici (sBLA) sottoposta dall’azienda per ottenere l’approvazione di alemtuzumab nel trattamento della SM recidivante. Considerata la recente decisione della FDA di estendere di 3 mesi il processo di revisione di alemtuzumab e che non sono stati richiesti studi clinici aggiuntivi, si attende una decisione dell’FDA sul farmaco nel tardo 2013.

 

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