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Malattie rare: associazioni chiedono patto per ‘Home therapy’ a Regioni

Roma, 21 feb. (AdnKronos Salute) – Inviata nei giorni scorsi agli assessorati alla Sanità di 6 Regioni italiane da parte delle quattro associazioni che rappresentano i pazienti lisosomiali, la proposta di un patto di intesa, che impegni concretamente gli amministratori ad attivare la terapia domiciliare per i pazienti affetti da malattie da accumulo lisosomiale in cura con terapia enzimatica sostitutiva. A darne notizia le stesse associazioni di pazienti, presenti oggi a Roma alla IV edizione del corso ‘Raccontare la ‘rarità’, malattie rare, pazienti e media’, che si tiene al Palazzo dell’Informazione.

Il testo del patto era stato presentato in anteprima al convegno ‘Home Therapy per una migliore qualità di vita’ ed era stato firmato dalla senatrice Paola Binetti, presidente dell’Intergruppo parlamentare Malattie Rare e dai presidenti delle quattro associazioni di riferimento per i pazienti lisosomiali promotrici dell’incontro: Aiaf (Associazione italiana Anderson – Fabry Onlus), Aig (Associazione italiana Gaucher Onlus), Aig (Associazione italiana Glicogenosi Onlus) e Aimps (Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi Onlus).

“Abbiamo inviato il testo del Patto a Piemonte, Trentino, Emilia Romagna, Marche, Umbria e Toscana – spiega Stefania Tobaldini, presidente di Aiaf – Regioni dove i pazienti sono costretti a recarsi nelle strutture ospedaliere per effettuare la terapia: un’infusione endovenosa che viene somministrata ogni 7 o 14 giorni, con sedute che vanno dalle 2alle 6 ore. Inutile sottolineare il disagio dei pazienti, a volte pediatrici e con difficoltà a muoversi, che devono perdere giorni di scuola o di lavoro, ma costretti anche a sostenere le spese delle trasferte, in ospedali spesso molto lontani”.

“La terapia domiciliare – puntualizza Fernanda Torquati, presidente dell’Associazione italiana Gaucher – è un diritto del paziente qualora le condizioni cliniche lo consentano, previsto dai decreti autorizzativi alla messa in commercio. Rappresenta anche un forte risparmio per i sistemi sanitari regionali, che può giungere fino al 70% delle spese sostenute per i day hospital. Inoltre, decongestiona in modo significativo gli ospedali da pazienti che devono fare la terapia per tutta la loro vita”.

“Purtroppo in Italia – afferma Gianfranco Stefanelli, presidente Associazione italiana glicogenosi – nessun paziente affetto da malattia di Pompe beneficia dell’infusione domiciliare del farmaco, ad esclusione di un piccolo paziente lombardo. Questo bimbo, in condizioni cliniche molto gravi, ha potuto beneficiare del farmaco dopo una battaglia legale (durata due anni) con la direzione sanitaria dell’ospedale che lo aveva in cura”. Nel Patto si chiede l’impegno delle Regioni anche di incentivare attività per la formazione dei pazienti e dei caregiver per l’auto – somministrazione a domicilio dei trattamenti, qualora le condizioni lo consentano; di ripartire dal documento del Tavolo Tecnico Interregionale del 2012 per dettagliare meglio i punti troppo ‘generici’ della Home Therapy, per permetterne un’applicazione più omogenea possibile nelle varie Regioni.

Le quattro Associazioni chiedono inoltre un loro coinvolgimento nella definizione delle linee guida e delle norme specifiche in tema di terapia domiciliare sia a livello regionale sia a livello centrale, e di poter partecipare attivamente al Tavolo interregionale per le malattie rare. Infine, le Associazioni hanno chiesto alle Regioni ‘virtuose’ di continuare a farsi carico del bisogno dei pazienti di accedere alla terapia enzimatica sostitutiva in regime domiciliare, rendendola disponibile 7 giorni su 7 e 24 ore su 24 con il Servizio Sanitario pubblico e /o con il servizio privato, e di evitare immotivate sospensioni di terapia ai pazienti che la stanno già ricevendo anche nella eventualità di cambiamenti normativi: nuove linee guida, leggi e decreti.

Nei giorni scorsi le associazioni hanno avviato anche una raccolta capillare delle richieste dei pazienti interessati a ottenere l’attivazione della terapia domiciliare. L’associazione Gaucher dal 2017 ha attivato sul proprio sito una sezione che i pazienti possono compilare sul tema dell’Home Therapy. Aiaf Onlus, invece, ha realizzato e distribuito un questionario ai pazienti Anderson – Fabry e ai clinici dei centri di riferimento di Emilia Romagna, Marche, Piemonte, Toscana, Trentino Alto Adige e Umbria con lo scopo di formalizzare una necessità. Anche Aimps e Aig – Glicogenosi sono impegnate nella raccolta di richieste analoghe da parte delle persone affette da mucopolisaccaridosi e glicogenosi in cura con terapia enzimatica sostitutiva. Tutte le richieste saranno raccolte da ciascuna delle quattro associazioni, ognuna per la propria patologia, e verranno consegnate insieme ai referenti istituzionali regionali, per richiedere ufficialmente di attivare la terapia domiciliare in Emilia Romagna, Marche, Piemonte, Toscana, Trentino Alto Adige e Umbria.

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