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Lo studio di Fase 3 su eliglustat tartrato, la terapia orale di Genzyme per la malattia di Gaucher, raggiunge gli endpoint primari

“Questi recenti ed importanti dati comunicati su Eliglustat tartrato sono il risultato del grande impegno di Genzyme nell’ambito della ricerca clinica, volto a fornire soluzioni sempre più innovative ai pazienti colpiti da malattie rare – sottolinea Riccardo Palmisano Amministratore Delegato e Direttore Generale di Genzyme in Italia – Quasi 30 anni fa, per primi al mondo, abbiamo scoperto e portato al letto del paziente la prima terapia enzimatica sostitutiva, applicata proprio alla rara malattia di Gaucher. Oggi, orgogliosi di continuare a investire più del 20% del fatturato globale in ricerca di frontiera, siamo vicini al momento in cui verrà messa a disposizione dei medici una potenziale trasformazione del paradigma di trattamento di questa grave malattia. Ma, soprattutto, siamo vicini a poter offrire ai pazienti l’opportunità di disporre di una terapia orale dai grandi vantaggi pratici, con una migliore compliance e, cosa più importante, una rinnovata qualità della vita.”

CAMBRIDGE, Massachusetts – (BUSINESS WIRE) 2 ottobre 2012 – Genzyme, una società del Gruppo Sanofi (EURONEXT: SAN e NYSE: SNY), ha annunciato che lo studio ENGAGE, un trial clinico di fase 3 su eliglustat tartrato – la terapia orale sperimentale in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1, mai trattati in precedenza, – ha raggiunto l’endpoint primario.

I pazienti trattati con eliglustat tartrato hanno avuto un miglioramento statisticamente significativo del volume della milza nel corso dei nove mesi di somministrazione del farmaco, rispetto a placebo.

Rispetto al basale, nei pazienti trattati con eliglustat tartrato il volume della milza è diminuito in media del 28% mentre si è registrato un aumento medio del 2% nei pazienti trattati con placebo, con una differenza in valori assoluti del 30% (p <0,0001).

Inoltre sono stati raggiunti tutti gli endpoint secondari, incluso il miglioramento dei livelli di emoglobina, piastrine e volume del fegato rispetto ai soggetti trattati con placebo.

L’analisi preliminare di sicurezza di ENGAGE suggerisce che eliglustat tartrato è stato ben tollerato. Nel primo periodo di analisi non sono stati riportati eventi avversi gravi né differenze clinicamente significative negli eventi avversi correlati tra i due gruppi in trattamento.

“I dati di efficacia e sicurezza dello studio ENGAGE sono coerenti con ciò che è stato osservato nella fase 2, e continuano ad evidenziare come eliglustat tartrato sia una preparazione orale ben tollerata ed efficace che si pone come una valida opzione terapeutica per pazienti e medici specialisti” – ha dichiarato David Meeker, Presidente e Chief Executive Officer di Genzyme –  “Lo sviluppo di eliglustat tartrato è in corso da più di un decennio ed è il più vasto programma clinico mai realizzato sulla malattia di Gaucher, a dimostrazione del nostro costante impegno per l’innovazione, a favore della comunità dei pazienti.”

I risultati completi dello studio ENGAGE verranno presentati al Lysosomal Disease Network WORLD meeting che si terrà a Orlando, in Florida fra il 12 e il 15 febbraio 2013. I risultati top-line del secondo studio di fase 3 ENCORE, sono attesi per l’inizio del 2013.

Genzyme sta sviluppando eliglustat tartrato, una capsula da assumere per via orale, con l’obiettivo di mettere a disposizione dei pazienti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1 una più comoda formulazione e di fornire un più ampio spettro di opzioni terapeutiche che consenta di raggiungere gli obiettivi terapeutici individuali.

Attualmente la Terapia Enzimatica Sostitutiva per infusione endovenosa, tra cui imiglucerasi  prodotto e commercializzato da Genzyme, rappresenta lo standard di cura per i pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1.

ENGAGE è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo in pazienti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1, mai trattati precedentemente e ha valutato l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di una doppia somministrazione giornaliera di eliglustat tartrato su un gruppo di 40 pazienti non trattati per almeno sei mesi. Lo studio, al termine di un periodo di nove mesi, valutava come end point primario di efficacia il miglioramento della dimensione della milza nei singoli pazienti trattati con eliglustat tartrato rispetto al trattamento con placebo. I pazienti sono stati stratificati in base al volume della milza. Trentanove dei 40 partecipanti allo studio hanno completato almeno nove mesi di trattamento. Un paziente nel gruppo trattato con eliglustat ha interrotto, per motivi personali, la terapia dopo sei mesi.

Al termine del periodo di nove mesi, i pazienti trattati con placebo sono stati trattati con eliglustat tartrato. Dopo che si è concluso il periodo di analisi primaria, tutti i 39 pazienti hanno scelto di rimanere in trattamento. Stanno partecipando a questo studio diciotto centri medici in 12 paesi tra Nord e Sud America, Europa, Asia e Medio Oriente.

Genzyme aveva precedentemente comunicato che lo studio di fase 2 a 12 mesi aveva raggiunto l’end point primario composito, cioè una risposta clinicamente significativa in almeno due dei tre end point (miglioramento delle dimensioni della milza, dei livelli di emoglobina e piastrine) nei singoli pazienti. Tutti i pazienti nello studio clinico di fase 2 in corso, sono stati in trattamento per almeno cinque anni.

Genzyme sta attualmente completando il secondo studio di fase 3, ENCORE. Si tratta di uno studio randomizzato, in aperto per pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1, disegnato per mettere a confronto eliglustat tartrato e imiglucerasi. In questo studio sono stati arruolati 160 pazienti adulti.

Anche il terzo studio EDGE ha completato l’arruolamento con l’obiettivo di mettere a confronto il singolo dosaggio giornaliero con un doppio dosaggio di eliglustat tartrato. Nel loro insieme, questi studi rappresentano il più ampio programma clinico mai realizzato sulla malattia di Gaucher, con il coinvolgimento di centri in oltre 30 Paesi. Nel complesso, sono stati arruolati in questi studi, oltre 370 pazienti.

Informazioni sulla malattia di Gaucher

La malattia di Gaucher è una condizione ereditaria che colpisce meno di 10.000 persone in tutto il mondo. I pazienti affetti dalla malattia di Gaucher non possiedono quantità sufficienti di un enzima, la beta-glucosidasi acida (glucocerebrosidasi), preposto a scindere una specifica molecola di natura lipidica. Di conseguenza, le cellule sovraccariche di lipidi (denominate cellule di Gaucher) si accumulano in diverse parti dell’organismo, principalmente nella milza, nel fegato e nel midollo osseo. L’accumulo delle cellule di Gaucher può provocare ingrossamento di milza e fegato, anemia, sanguinamento eccessivo e facilità alle escoriazioni, malattia ossea e numerosi altri segni e sintomi. La forma più diffusa della malattia di Gaucher il tipo 1, solitamente non colpisce il sistema nervoso centrale.

Informazioni su eliglustat tartrato

Eliglustat tartrato è un nuovo analogo della glucosilceramide che, somministrato per via orale, inibisce parzialmente l’enzima glucosilceramide sintasi, riducendo quindi la produzione della glucosilceramide stessa. La glucosilceramide è la sostanza che si accumula nelle cellule e nei tessuti dei pazienti affetti da malattia di Gaucher. Negli studi preclinici la molecola, sviluppata insieme a James A. Shayman, M.D. della University of Michigan, si è dimostrata altamente efficace e selettiva. Grazie ad un meccanismo d’azione non dipendente da uno specifico genotipo, eliglustat tartrate può rappresentare una potenzialità terapeutica per tutti i pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1. L’avvio degli studi di fase 2 e 3 di eliglustat tartrato sulla malattia di Gaucher fa seguito al completamento di un vasto studio di ricerca preclinica e al programma di fase 1.

Importanti informazioni di sicurezza relative a imiglucerasi per infusione

All’incirca il 15% dei pazienti trattati con imiglucerasi per infusione ha sviluppato anticorpi IgG, con un conseguente maggiore rischio di reazioni di ipersensibilità. Pertanto si suggeriscono controlli periodici; è inoltre necessario prestare particolare attenzione ai pazienti cha abbiano sviluppato la presenza di anticorpi o che hanno presentato precedentemente sintomi di ipersensibilità. Nel 6,6% dei pazienti si sono manifestati sintomi suggestivi di ipersensibilità quali reazioni anafilattoidi, prurito, rossore, orticaria, angioedema, senso di costrizione toracica, dispnea, tosse, cianosi e ipotensione. In meno del 15% dei pazienti sono state segnalate reazioni correlate alla somministrazione di imiglucerasi per infusione. Ciascuno degli eventi illustrati di seguito si è verificato in meno del 2% della popolazione totale dei pazienti. Tra gli eventi avversi osservati si segnalano nausea, vomito, dolore addominale, diarrea, rash, spossatezza, cefalea, febbre, capogiri, brividi, lombalgia e tachicardia. Eventi avversi associati alla somministrazione includono fastidio, prurito, bruciore, gonfiore o ascesso sterile nel sito dell’iniezione endovenosa. Per ulteriori informazioni è possibile visitare il sito www.genzyme.com.

 Genzyme, una Società del Gruppo Sanofi

Da oltre trent’anni Genzyme è all’avanguardia nello sviluppare e rendere disponibili terapie innovative per i pazienti affetti da patologie rare e debilitanti. Raggiungiamo i nostri obiettivi attraverso una ricerca d’eccellenza e grazie al profondo coinvolgimento ed impegno dei nostri collaboratori. Focalizzati sulle malattie rare e la sclerosi multipla, siamo al servizio dei nostri pazienti con l’obiettivo di favorire un significativo miglioramento della vita loro e delle loro famiglie. Questo obiettivo guida ed ispira ciascuno di noi, ogni giorno. Le terapie innovative di Genzyme, commercializzate in tutto il mondo, testimoniano i progressi compiuti dalla medicina nel fornire soluzioni salvavita. Quale Società del Gruppo Sanofi, Genzyme può contare sulla struttura e sulle risorse di una delle più grandi aziende farmaceutiche al mondo, con la quale condividiamo l’impegno a migliorare la vita dei pazienti. Maggiori informazioni su www.genzyme.it o www.genzyme.com

 Sanofi

Sanofi, leader diversificato della salute a livello globale, ricerca, sviluppa e distribuisce soluzioni terapeutiche focalizzate sui bisogni dei pazienti. Sanofi ha un nucleo consolidato di competenze nel settore salute con sette piattaforme di crescita: diabete, vaccini, farmaci innovativi, malattie rare, consumer healthcare, mercati emergenti,  salute animale. Sanofi è quotata alle Borse di Parigi (EURONEXT: SAN) e New York (NYSE: SNY).

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