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La terapia di due malattie genetiche attraverso il virus Hiv

Sei bambini provenienti da varie parti del mondo dopo tre anni di trattamento stanno bene

Un’equipe italiana ha scoperto che il virus Hiv, inattivato, è in grado di curare due gravi malattie: la Leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott- Aldrich.

Il traguardo è stato raggiunto dai ricercatori dietro la sensazionale intuizione di Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano.

Già nel 1996 aveva pensato di utilizzare il virus inattivato dell’Aids come vettore per trasportare all’interno delle cellule il gene sano in modo da sostituire quello difettoso.

Sei bambini provenienti da varie parti del mondo, dopo tre anni di cura sembra stiano bene.

La terapia – ha fatto sapere Naldini – risulta non solo sicura, ma soprattutto efficace contro queste due gravi malattie. La tecnica utilizzata consiste nel prelievo delle cellule staminali ematopoietiche dal midollo osseo del paziente e nell’introduzione di una copia corretta del gene utilizzando l’Hiv come ‘navetta’”.

La Leucodistrofia metacromatica è una grave malattia neurodegenerativa che porta a una graduale perdita delle capacità funzionali: si smette pian piano di muoversi, di mangiare in modo autonomo, di parlare; la sindrome di Wiskott-Aldrich, invece fa sì che  un sistema immunitario difettoso renda gli individui molto più vulnerabili allo sviluppo di infezioni.

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