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Genzyme presenta il secondo studio di fase III su teriflunomide in monosomministrazione giornaliera per via orale, confermando l’impatto significativo sulla disabilità.

Parigi, Francia – 12 ottobre 2012 – Sanofi (EURONEXT: SAN e NYSE: SNY) e la sua controllata Genzyme hanno annunciato in data odierna i dati principali dello studio TOWER presentati al 28° congresso del Comitato Europeo per il Trattamento e la Ricerca nella Sclerosi Multipla (ECTRIMS). Nello studio, teriflunomide14 mg in monosomministrazione giornaliera per via orale ha ridotto significativamente il tasso di recidive annualizzato e ha rallentato la progressione della disabilità nei pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SM) rispetto a placebo. Inoltre, la percentuale di pazienti trattati con teriflunomide liberi da recidive è stato significativamente superiore rispetto a placebo.

Lo studio TOWER (Teriflunomide Oral in people With relapsing multiplE scleRosis) è uno studio randomizzato, in doppio cieco, di fase III che ha arruolato 1169 pazienti con SM recidivante in 26 paesi e ha messo a confronto teriflunomide 7 mg o 14 mg in monosomministrazione giornaliera rispetto a placebo. La società aveva annunciato risultati preliminari positivi lo scorso mese di giugno. A settembre, l’FDA ha approvato teriflunomide come trattamento orale in monosomministrazione giornaliera per pazienti affetti dalle forme recidivanti di SM; analoghe richieste di autorizzazione all’immissione in commercio sono attualmente oggetto di valutazione da parte dell’Agenzia europea del farmaco (EMA) e delle altre autorità regolatorie preposte.

“Rallentare la progressione della disabilità è un obiettivo fondamentale nel trattamento di questa malattia debilitante e continua a costituire una significativa esigenza insoddisfatta per molti pazienti affetti dalla SM,” ha dichiarato il Dr. Ludwig Kappos, che ha esposto i risultati dello studio TOWER e direttore della cattedra di Neurologia dell’Ospedale Universitario di Basilea, Svizzera. “I risultati dello studio TOWER sono in linea con i dati dello studio di fase III TEMSO, sia in termini di effetto sulla progressione della disabilità sia per quanto concerne il profilo di sicurezza di teriflunomide.”

I dati dello studio TOWER presentati oggi per la prima volta relativamente al dosaggio di 14 mg comprendono quanto segue:

  • una riduzione del 36,3% del tasso di recidive annualizzato (ARR= 0,319), l’endpoint primario dello studio, rispetto a placebo (ARR=0,501) (p=0,0001). Il 52% dei pazienti trattati con questo dosaggio era anche libero da recidive, ossia non ha subito alcuna recidiva durante lo studio, rispetto al 38% trattato con i placebo (riduzione del rischio del 37%; p<0,0001);
  • una riduzione del 31,5% del rischio di accumulo prolungato di disabilità nell’arco di 12 settimane, il principale endpoint secondario, misurata dalla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale), rispetto a placebo (p=0,0442).

Il Prof. Giancarlo Comi, Direttore del Dipartimento Neurologico e Istituto di Neurologia Sperimentale dell’Istituto Scientifico Universitario San Raffaele di Milano, uno dei primi ricercatori coinvolti a livello mondiale nel programma di sviluppo di teriflunomide,  commentando i risultati in un simposio all’ECTRIMS ha detto: “I risultati dello studio TOWER sono di grande rilievo in quanto replicano in modo perfetto quanto già rilevato dallo studio TEMSO, sottolineando quindi come teriflunomide abbia un effetto significativo e confermato sulla riduzione della progressione della disabilità. L’insieme dei dati, quindi, da un lato dimostra l’efficacia del farmaco sulla gravità della malattia e dall’altro sottolinea il profilo di sicurezza ottimale”.

Inoltre, nei pazienti trattati con teriflunomide 7 mg è stata osservata una riduzione del 22,3% del tasso di recidive annualizzato (ARR= 0,389) rispetto a placebo (p=0,02) e il 55% dei pazienti è risultato libero da recidive, rispetto al 38% trattato con placebo (p=0,0016). Non sono state osservate differenze statisticamente significative tra teriflunomide 7 mg e il placebo in termini di rischio di accumulo prolungato di disabilità nell’arco di 12 settimane.

Teriflunomide è la prima e unica terapia orale per la SM che ha mostrato in due studi di fase III di essere in grado di rallentare significativamente la progressione della disabilità,” ha dichiarato il Dr. David Meeker, Presidente e CEO di Genzyme. “La praticità della formulazione orale per monosomministrazione giornaliera offre un’opzione importante ai pazienti che potranno evitare così il disagio delle ricorrenti iniezioni.

I pazienti che hanno completato lo studio sono stati seguiti per un periodo compreso tra le 48 e le 173 settimane. La durata media dell’esposizione a teriflunomide nello studio TOWER è stata di 18 mesi.

Gli eventi avversi osservati nello studio sono stati in linea con quelli rilevati nei precedenti studi su teriflunomide nella SM. La percentuale di pazienti che ha rilevato eventi avversi durante il trattamento è stata simile in tutti i bracci dello studio. Gli eventi avversi più comuni segnalati con maggiore frequenza nei gruppi di trattamento con teriflunomide sono stati cefalea, aumenti dei livelli delle ALT (alanina-aminotransferasi), diradamento dei capelli, diarrea, nausea e neutropenia. Come segnalato in precedenza, si sono verificati un decesso per infezione respiratoria nel braccio di trattamento con  placebo e tre decessi nei bracci di trattamento con teriflunomide dovuti a un incidente automobilistico, un suicidio e una sepsi.

L’FDA ha approvato teriflunomide come immunomodulatore orale per monosomministrazione giornaliera indicato in pazienti affetti dalle forme recidivanti di sclerosi multipla (SM). Il programma di sviluppo clinico in corso di teriflunomide, che coinvolge più di 5.000 pazienti in 36 paesi, è tra i più ampi mai realizzati tra tutte le terapie per la SM. Alcuni pazienti, negli studi di estensione, sono stati trattati per un periodo di tempo fino a 10 anni.

Teriflunomide è un immunomodulatore con proprietà antinfiammatorie. Sebbene il suo esatto meccanismo di azione non sia stato ancora completamente compreso, si ritiene determini una riduzione del numero di linfociti attivati nel sistema nervoso centrale (SNC).

La scheda tecnica di teriflunomide approvata per gli Stati Uniti presenta un’avvertenza che menziona il rischio di epatotossicità e teratogenesi (in base a dati sugli animali). Negli studi clinici sulla SM inseriti nella scheda tecnica statunitense, l’incidenza di eventi avversi gravi è stata simile tra i pazienti trattati con teriflunomide e quelli trattati con placebo. I più frequenti eventi avversi associati a teriflunomide nei pazienti con SM includevano aumenti dei livelli delle ALT (alanina-aminotransferasi), alopecia, diarrea, influenza, nausea e parestesia.

La scheda tecnica di teriflunomide fa tesoro anche dei dati di circa 2,1 milioni di pazienti/anno di esposizione registrati a livello mondiale dalla data di lancio di leflunomide, indicato negli USA per il trattamento dell’artrite reumatoide. Teriflunomide è il principale metabolita attivo di leflunomide. In pazienti trattati con leflunomide sono stati riportati gravi danni epatici, inclusa l’insufficienza epatica fatale.

Informazioni sullo studio TOWER

TOWER è uno studio di fase III, multicentrico, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo sull’efficacia e la sicurezza di teriflunomide in pazienti affetti da SM recidivante seguito da un periodo di estensione in aperto.

Lo studio TOWER ha arruolato pazienti di età compresa tra i 18 e i 55 anni. L’endpoint primario definito era il tasso di recidive annualizzato, definito come il numero di recidive confermate per paziente/anno. Il principale endpoint secondario definito era il tempo alla progressione della disabilità confermata per un minimo di 12 settimane. Le variabili di sicurezza erano definite come gli eventi avversi riferiti dai pazienti o notati dallo sperimentatore durante il periodo dello studio.

Genzyme, una società del Gruppo Sanofi

Da oltre trent’anni Genzyme è all’avanguardia nello sviluppare e rendere disponibili terapie innovative per i pazienti affetti da patologie rare e debilitanti.  Raggiungiamo i nostri obiettivi attraverso una ricerca d’eccellenza e grazie al profondo coinvolgimento ed impegno dei nostri collaboratori. Focalizzati sulle malattie rare e la sclerosi multipla, siamo al servizio dei nostri pazienti con l’obiettivo di favorire un significativo miglioramento della vita loro e delle loro famiglie. Questo obiettivo guida ed ispira ciascuno di noi, ogni giorno. Le terapie innovative di Genzyme, commercializzate in tutto il mondo, testimoniano i progressi compiuti dalla medicina nel fornire soluzioni salvavita. Quale Società del Gruppo Sanofi, Genzyme può contare sulla struttura e sulle risorse di una delle più grandi aziende farmaceutiche al mondo, con la quale condividiamo l’impegno a migliorare la vita dei pazienti. Maggiori informazioni su www.genzyme.it o www.genzyme.com

Sanofi

Sanofi, leader diversificato della salute a livello globale, ricerca, sviluppa e distribuisce soluzioni terapeutiche focalizzate sui bisogni dei pazienti. Sanofi ha un nucleo consolidato di competenze nel settore salute con sette piattaforme di crescita: diabete, vaccini, farmaci innovativi, malattie rare, consumer healthcare, mercati emergenti, salute animale. Sanofi è quotata alla borse di Parigi (EURONEXT: SAN) e New York (NYSE: SNY).

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