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Genzyme ed Alnylam rafforzano intesa sulle malattie genetiche rare

Dall’accordo Genzyme otterrà importanti diritti sul portafoglio di farmaci di Alnylam

Corbis-42-25031989-300x200Genzyme,  società del Gruppo Sanofi, ed AlnylamPharmaceuticals, Inc., hanno annunciato di aver rafforzato la loro partnership strategica per lo sviluppo e la commercializzazione di terapie per le malattie genetiche rare. In base all’accordo Genzyme otterrà importanti diritti sul portafoglio di farmaci di Alnylam candidati allo sviluppo clinico e pre-clinico, mentre Alnylam manterrà la maggior parte dei diritti sui prodotti nelle aree del Nord America e dell’Europa Occidentale, ampliando significativamente le opportunità commerciali e di sviluppo della sua pipeline nella medicina genetica, grazie alla consolidata infrastruttura globale di Genzyme nelle malattie rare.

“Questa collaborazione è un’importante pietra miliare per la costruzione del nostro futuro: rafforza la nostra pipeline ed offre un’ulteriore opportunità di dare una risposta ai bisogni dei pazienti affetti da malattie rare in tutto il mondo attraverso la consolidata organizzazione globale di Genzyme”, ha affermato David Meeker, M.D., CEO e Presidente di Genzyme. “Questa operazione sottolinea inoltre, in modo evidente, l’impegno di Sanofi ad investire in Genzyme, driver chiave di crescita del Gruppo. La nostra partnership con Alnylam si è dimostrata  estremamente fruttuosa e ci fa ritenere che la loro tecnologia d’avanguardia basata sull’RNA interference possa effettivamente rivelarsi una promettente piattaforma per lo sviluppo di nuovi farmaci per le malattie genetiche rare negli anni a venire.”

Nel 2012, Alnylam e Genzyme hanno siglato un accordo di collaborazione in esclusiva per lo sviluppo e la  commercializzazione del principale prodotto di Alnylam, patisiran, attualmente in fase III di sviluppo clinico per il trattamento della polineuropatia amiloide familiare da transtiretina, una malattia fatale che danneggia il sistema nervoso.

Il più ampio accordo recentemente sottoscritto tra Genzyme ed Alnylamcomprende i seguenti elementi: Genzyme otterrà maggiori diritti per patisiran. In base all’accordo iniziale del 2012, Genzyme deteneva i diritti per la commercializzazione di patisiran limitatamente al Giappone ed alla più estesa regione Asia-Pacific. La polineuropatia amiloide familiare da transtiretina ha infatti una prevalenza sproporzionatamente alta in quest’area. In base all’accordo ampliato, Genzyme potrà ora commercializzare patisiran in tutti i territori al di fuori del Nord America e dell’Europa Occidentale, che verranno invece mantenuti da Alnylam.

Genzyme otterrà i diritti alla commercializzazione nel mondo di tre prodotti inclusi nella pipeline Alnylam. In particolare: Genzyme e Alnylam svilupperanno e commercializzeranno congiuntamente in Nord America ed Europa Occidentale ALN-TTRsc, un prodotto per il trattamento della cardiomiopatia amiloide familiare attualmente in fase II di sviluppo clinico, mentre Genzyme commercializzerà il prodotto in esclusiva nel resto del mondo; Genzyme deterrà i diritti su due ulteriori prodotti al completamento dei test clinici iniziali e potrà scegliere se esercitarli in esclusiva a livello globale o se optare per la loro co-commercializzazione, a seconda del prodotto.

Genzyme, fino al 2020 e con la possibilità di proroga fino alla fine del 2021, avrà l’opzione di sviluppare e commercializzare al di fuori del Nord America e dell’Europa Occidentale tutti i prodotti della pipeline di Alnylam sviluppati per il trattamento di malattie genetiche rare. Alnylam manterrà i diritti al co-sviluppo e alla co-commercializzazione della sua pipeline di medicina genetica nelle aree del Nord America e dell’Europa Occidentale.

Infine, Genzyme diverrà azionista di riferimento di Alnylam – con una quota del 12% circa delle azioni –  attraverso un investimento di 700 milioni di dollari al prezzo di circa 80 dollari/azione, che rappresenta un premio del 27% rispetto al prezzo medio delle azioni negli ultimi 30 giorni. Inoltre, a partire dal 1° gennaio 2015, Alnylam riceverà finanziamenti per programmi di R&D a sostegno di progetti  di sviluppo e commercializzazione ai quali Genzyme deciderà di partecipare. Alnylamavrà diritto a ricevere ulteriori pagamenti al raggiungimento di milestones, nonché al pagamento di royalties.

“L’approccio utilizzato da Alnylam – noto come “gene silencing” – consiste nell’inibizione di microframmenti di RNA responsabili della produzione di specifiche proteine le quali a loro volta determinano o contribuiscono a determinare alcune gravi malattie genetiche rare. Questa innovativa piattaforma tecnologica è estremamente interessante, essendo potenzialmente applicabile alla cura di un numero sempre più ampio di patologie.

Un importante impegno e nuova sfida per Genzyme, da sempre rivolta alla ricerca di soluzioni terapeutiche originali per rispondere ai bisogni non ancora soddisfatti delle persone affette da gravi malattie rare. sottolinea Mauro Ninci, Direttore Medico di Genzyme in Italia. Questa transazione è stata approvata dai Consigli di Amministrazione di entrambe le società ed è soggetta alle condizioni previste dall’Hart-Scott Rodino Antitrust ImprovementsAct.

Alnylam è una Società farmaceutica che sta sviluppando terapie innovative basate sull’RNA interference, o RNAi. L’azienda svolge un ruolo prioritario nella traslazione della tecnologia RNAi in una nuova classe di farmaci innovativi con focus principale sulle terapie basate su RNAi per il trattamento delle malattie geneticamente definite. Come parte della sua strategia “Alnylam 5×15″, secondo quanto già comunicato all’inizio dell’anno, l’Azienda prevede di avere da 6 a 7 farmaci per malattie genetiche candidati allo sviluppo clinico – con almeno due programmi di fase 3 e dai 5 ai 6 programmi al proof of concept nell’uomo – entro la fine dell’anno.

 

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