Ematologia: ricerca e assistenza sempre più in rete

Sono oltre 200 in Italia i centri che si occupano del settore

Riconoscimento ufficiale della rete dei laboratori italiani esistenti e inquadramento normativo – Queste alcune delle proposte avanzate nel corso del convegno L’ematologia italiana sulla via dell’eccellenza: dalla ricerca al paziente, risultati e prospettive” tenutosi a Roma – Ematologia italiana prima in Europa e seconda solo agli USA a livello mondiale. La via per perseguire l’eccellenza dell’ematologia italiana passa attraverso la rete. Una via che l’ematologia italiana ha cominciato a imboccare circa vent’anni fa, grazie al Prof. Franco Mandelli, con la costituzione del gruppo cooperativo GIMEMA (Gruppo Italiano Malattie EMatologiche nell’Adulto), e che ha già permesso di ottenere grandi risultati sia dal punto di vista scientifico sia assistenziale. Basti pensare che l’ematologia italiana è oggi per produttività e per impatto della propria produzione scientifica prima in Europa e seconda al mondo dietro gli Stati Uniti. Ma oggi è necessario più che mai proseguire con nuova energia in questa direzione per allargare il numero di patologie trattate in rete, occupandosi anche di alcune molto complesse come la leucemia mieloide acuta. 

Ora la prospettiva di guarigione è superiore all’ 80% nelle leucemie linfoblastiche in età pediatrica, all’ 80% nelle leucemie acute promielocitiche e nel linfoma di Hodgkin e al 50% nei linfomi aggressivi di tutte le età. Nella leucemia mieloide cronica l’attesa di vita dei pazienti è ormai paragonabile a quello della popolazione sana. Il successo si deve alla disponibilità di nuovi farmaci ma anche alla capacità degli ematologi di impiegarli in modo sempre più tempestivo e appropriato.

Insieme  ai progressi nella terapia, si sono affermati nuovi metodi sempre più raffinati, di tipo genetico-molecolare, che permettono diagnosi accurate e attenti monitoraggi della terapia. Questi nuovi test vanno eseguiti in laboratori altamente specializzati che devono garantire qualità, standardizzazione e ottimizzazione delle risorse. Oggi il corretto iter diagnostico-terapeutico e di monitoraggio è più che mai indispensabile per curare al meglio le malattie onco-ematologiche.  

Dunque per migliorare l’assistenza ai pazienti è sempre più necessario dare nuovo impulso al network formato dai centri di ematologia, oltre 200 (circa 100 strutture complesse e altrettante semplici secondo un recente censimento effettuato dalla Società Italiana di Ematologia), e dai laboratori.  L’organizzazione in rete permette di distribuire i compiti tra i laboratori, di evitare duplicazioni e di valorizzare la specializzazione di ciascuno di essi.  In questo modo non solo si offre un servizio migliore, ma si utilizzano anche le risorse in modo più efficiente. 

Un esempio è il LAB.NET, un network che unisce 54 laboratori di biologia molecolare distribuiti su tutto il territorio nazionale e 164 centri di Ematologia, un progetto originale nato in Italia nel 2007, sotto l’egida della SIE e gestito dal GIMEMA, che ha ricevuto un supporto incondizionato da Novartis. Lo scorso anno sono stati eseguiti oltre 11.000 esami per monitorare la risposta molecolare dei pazienti in trattamento con farmaci inibitori di tirosin kinasi. Ma per altre patologie, come la leucemia mieloide acuta o le malattie mieloproliferative, solo per fare un esempio, c’è ancora molto da fare.

 Il network è stato sinora interamente finanziato da fondi privati (donazioni e altro) o fondi di ricerca (anch’essi principalmente privati, come AIL[1] e AIRC[2]), e potrebbe svilupparsi ulteriormente se ottenesse:

•    il riconoscimento ufficiale della rete dei laboratori italiani selezionati

 ·    il supporto economico pubblico e inquadramento normativo e regolatorio  per formalizzare e strutturare la rete di laboratori come “Network Nazionale per la Diagnostica Avanzata in Oncoematologia”. 

Secondo il Prof. Fabrizio Pane, Presidente della Società Italiana di Ematologia[3] “Il corretto inquadramento diagnostico attraverso l’impiego di approcci laboratoristici altamente specialistici è conditio sine qua non per orientare il percorso assistenziale e offrire al paziente ematologico le prestazioni più appropriate. Consente anche di utilizzare in modo vantaggioso e mirato le risorse disponibili per l’acquisto dei farmaci di nuova generazione, a costo elevato.”- prosegue Pane –: “L’ottimizzazione delle risorse necessarie e l’incorporazione nel sistema pubblico della rete di Laboratori di diagnostica avanzata in ematologia è garanzia di perpetuazione ed incremento nel futuro dell’attuale livello di eccellenza dell’Ematologia Italiana.”

Anche secondo Felice Bombaci, presidente Gruppo AIL Pazienti Leucemia Mieloide Cronica – la garanzia per i pazienti di avere un supporto diagnostico e di monitoraggio della terapia di qualità elevata, su tutto il territorio italiano, è fondamentale: “L’attività in rete permette di andare verso la garanzia di alto livello di cure a tutti i pazienti, riducendo quanto più è possibile le differenze tra differenti regioni e tra diversi centri;  questo dovrebbe permettere di evitare i viaggi della speranza e soprattutto di costruire un sistema che abbia il paziente al centro, limitando al minimo, ad esempio, gli spostamenti tra un centro e l’altro”.   

La rete del GIMEMA, oltre alla dimensione assistenziale, costituisce un formidabile strumento per la ricerca scientifica. Ecco alcuni esempi di indagini portate avanti con successo secondo Marco Vignetti, Responsabile Centro Dati Fondazione GIMEMA: “Lo studio sulle indicazioni al  trapianto di cellule staminali per le leucemie mieloidi acute;  la pubblicazione dello scorso anno sul New England Journal of Medicine[4], che ha dimostrato che la leucemia acuta promielocitica può essere trattata, e addirittura guarita nel 95% dei casi con farmaci intelligenti, senza chemioterapia, rivoluzionando così il modo di trattare questa patologia. Oggi – conclude Vignetti – abbiamo in corso oltre 20 progetti di ricerca soprattutto nell’ambito delle leucemie acute e siamo stati individuati dal network francese ECRIN  come partner italiano insieme all’Istituto Mario Negri per la ricerca clinica“.  

Su come mantenere il livello di eccellenza della ricerca si interroga il Prof. Sergio Amadori[5], Vicepresidente Fondazione GIMEMA. “Malgrado ci troviamo ad affrontare costi sempre più alti – spiega Amadori – dobbiamo fare tesoro di quanto l’AIL riesce a raccogliere, oltre al lavoro per sensibilizzare le Autorità e impostare partnership sempre più virtuose con l’industria farmaceutica per raggiungere risultati per il paziente, nella convinzione che avere un’ottima ricerca significa anche assicurare alti livelli di cura”.  “Da questo punto di vista il riconoscimento e il sostegno da parte pubblica delle reti ematologiche costituirebbe – termina Amadori – un passo fondamentale per la nostra ricerca e la nostra capacità di curare il paziente“.

Anche per Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology Italia lo sviluppo delle reti in ambito ematologico è una priorità: “Siamo consapevoli che la rete favorisce non solo migliori cure per il paziente e impulso alla ricerca, ma anche consente un impiego più appropriato dei farmaci e complessivamente un impiego più efficiente delle risorse. Per queste ragioni, dal 2007 sosteniamo LAB.NET. Siamo ora alle prime fasi di una nuova rete per le leucemie acute e intendiamo promuovere anche una progettualità nell’ambito delle patologie mieloproliferative sempre in stretta partnership con l’ematologia italiana.”   

 Le patologie oncoematologiche

Le patologie neoplastiche ematologiche costituiscono nell’insieme il 10% circa di tutti i tumori.  Le leucemie e i linfomi sono al nono e all’ottavo posto, rispettivamente, tra le cause di morte neoplastica. Alcune forme sono particolarmente frequenti nell’età pediatrica e tra i giovani adulti. In particolare, nella fascia di età 0-45 anni, le leucemie sono la terza causa di morte più frequente in ambo i sessi e i linfomi la quinta causa più frequente tra gli uomini e la sesta nel sesso femminile.